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出品 | 搜狐健康
作者 | 吳施楠
編輯 | 袁月
在腫瘤、自身免疫病等復(fù)雜疾病的治療中，藥物難以精準靶向病灶部位是藥物研發(fā)領(lǐng)域長期存在的難題。如何構(gòu)建藥物的“精準導(dǎo)航”系統(tǒng)，將治療成分高效且安全地遞送至病灶核心區(qū)域，已成為突破治療瓶頸、推動療效進階的關(guān)鍵。而納米遞送系統(tǒng)已成為解決問題的關(guān)鍵賦能技術(shù)。
9月16日，全球首個人工智能（AI）驅(qū)動的納米遞送平臺NanoForge正式發(fā)布。該平臺由劑泰科技自主研發(fā)，基于量子化學(xué)與分子動力學(xué)模擬，NanoForge結(jié)合自研專利高通量濕實驗及篩選平臺，集成劑泰科技自主研發(fā)的全新合成脂質(zhì)語言模型及生成算法，納米材料篩選及研究人工智能體和目前全球最大規(guī)模的千萬級LNP脂質(zhì)庫，可實現(xiàn)從分子生成、特性預(yù)測、AI導(dǎo)引的干濕實驗迭代以及脂質(zhì)處方設(shè)計與優(yōu)化，到最終確定劑型的閉環(huán)流程，并通過平臺的持續(xù)學(xué)習(xí)與進化，不斷擴展納米遞送的數(shù)據(jù)壁壘。
據(jù)悉，基于NanoForge平臺，劑泰科技已打造三大核心解決方案，分別是AI核酸遞送系統(tǒng)設(shè)計平臺（AiLNP），能夠精準設(shè)計核酸遞送系統(tǒng)，讓核酸藥物更高效地抵達作用位點；AI mRNA序列設(shè)計平臺（AiRNA），可對mRNA序列進行優(yōu)化設(shè)計，提升mRNA藥物的性能及AI小分子制劑設(shè)計平臺（AiTEM），助力小分子藥物的制劑研發(fā)，改善小分子藥物的遞送效果 。
圖說 / 劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達博士
“就像火箭精準將衛(wèi)星送入預(yù)定軌道一樣，我們研發(fā)的‘納米火箭’能成功穿越人體層層復(fù)雜生理屏障，把發(fā)揮作用的藥物精準送達疾病核心位點，進而完成對病變細胞的重新編碼，實現(xiàn)靶向治療?！眲┨┛萍悸?lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達博士將藥物遞送過程形象地比作“火箭+衛(wèi)星”系統(tǒng)。
在他看來，這項突破性的精準遞送技術(shù)，不僅能大幅壓縮藥物研發(fā)周期，更顯著提升了研發(fā)成功率，從根本上幫助藥企降低新藥研發(fā)的成本投入與未知風(fēng)險。
談及劑泰科技的商業(yè)化模式，賴才達博士風(fēng)趣地將其比作生物醫(yī)藥界的“Space X”—既保持“自主研發(fā)”的核心動力，聚焦開發(fā)具有顛覆性的創(chuàng)新藥物產(chǎn)品；又開放“技術(shù)賦能”的合作生態(tài)，為全球頂尖biotech制藥企業(yè)提供核心藥物遞送技術(shù)支持，聯(lián)合開展產(chǎn)品研發(fā)。基于“自主研發(fā)+技術(shù)輸出”的雙輪驅(qū)動模式，劑泰科技既夯實了自身在藥物遞送領(lǐng)域的技術(shù)壁壘，也為全球生物醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展提供了高效協(xié)作的新路徑。
截止目前，劑泰科技擁有超過1000萬種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，10萬個可做模型訓(xùn)練的數(shù)據(jù)點，突破性實現(xiàn)人體內(nèi)肝、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、胃腸道8個器官或組織已識別的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）靶向遞送，為相關(guān)疾病提供成藥機會，也在器官水平上為生命體抵抗衰老提供可能。
據(jù)悉，在NanoForge平臺的支撐下，劑泰科技已成功開發(fā)超過10個管線項目，產(chǎn)出7個臨床前候選藥物，并行推進4個臨床項目，最快的管線已到達pre-NDA階段。未來3-5年，有望在腫瘤和自身免疫方向取得較大突破。
