9月14日，央視新聞?lì)l道報(bào)道了一則干細(xì)胞領(lǐng)域的重磅新聞——國內(nèi)首位接受艾米邁托賽注射液治療的患者病情好轉(zhuǎn)，已經(jīng)獲準(zhǔn)出院。
據(jù)央視新聞?lì)l道報(bào)道，該患者為一名青年女性，在北京大學(xué)人民醫(yī)院接受造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)了重度腸道急性移植物抗宿主病，經(jīng)多項(xiàng)治療均無明顯獲益，一度生命垂危。今年6月，醫(yī)生為其開出了艾米邁托賽注射液首張?zhí)幏?。?jīng)過治療，該患者病情好轉(zhuǎn)，已經(jīng)獲準(zhǔn)出院，后續(xù)只需定期服藥和復(fù)查即可。
艾米邁托賽注射液是一款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物，由鉑生生物自主研發(fā)。今年年初，艾米邁托賽注射液獲國家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
這是國內(nèi)首款獲批的干細(xì)胞藥物，也是目前唯一的一款。
和傳統(tǒng)新特藥在線下鋪設(shè)經(jīng)銷網(wǎng)點(diǎn)不同，鉑生生物選擇和醫(yī)藥電商頭部平臺阿里健康達(dá)成戰(zhàn)略合作，由后者全權(quán)負(fù)責(zé)艾米邁托賽在國內(nèi)的商業(yè)化落地。
短短3個(gè)月，這一戰(zhàn)略決策已經(jīng)初見成效——在阿里健康的全流程助力下，艾米邁托賽注射液的藥品預(yù)約服務(wù)已實(shí)現(xiàn)全國范圍的廣泛覆蓋，包括北京、上海、山東、江蘇、河南、山西、陜西、湖北、廣東等20個(gè)省份，惠及上百位患者。
真實(shí)世界一小步
隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步，異基因移植手術(shù)早已被臨床廣泛應(yīng)用。
但一個(gè)困擾醫(yī)學(xué)界的難題是，即便進(jìn)行了常規(guī)的免疫抑制預(yù)防，仍然會有50%-70%的患者在移植手術(shù)后出現(xiàn)移植物抗宿主?。℅VHD），它的基本原理是，供體的免疫細(xì)胞無法識別受體的身體環(huán)境，進(jìn)而對其發(fā)動(dòng)攻擊。其中aGVHD（移植手術(shù)后100天內(nèi)發(fā)病）是移植后非復(fù)發(fā)死亡的主要原因之一。
今年1月，鉑生生物自主研發(fā)的艾米邁托賽注射液獲批上市，為激素耐藥型aGVHD患者開辟了一條全新的求生通道。
文章開頭所講述的，正是艾米邁托賽獲得真實(shí)世界驗(yàn)證的典型案例。該患者是一名重型再生障礙性貧血患者，在移植手術(shù)后的5-6天內(nèi)就出現(xiàn)了嚴(yán)重的腸道急性移植物抗宿主病。該患者的母親表示，為了救治女兒，他們幾乎窮盡了所有方案，“該用的藥，進(jìn)口藥，國產(chǎn)藥都用上了，但效果都不理想。后來醫(yī)生說這個(gè)是干細(xì)胞藥，剛獲批，或許會有希望?！?/p>
北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任莫曉冬教授全程參與了該患者的救治。他表示“艾米邁托賽注射液的上市把急性移植物抗宿主病治療從單純的單一靶點(diǎn)、單一途徑，過渡到了多靶點(diǎn)多途徑的治療階段。所以我們對這個(gè)藥的期待值比較高，希望能為我們治療急性移植物抗宿主病提供新的武器?！?/p>
首方患者的獲益并不是孤例。
在戰(zhàn)略合作平臺阿里健康的推動(dòng)下，從今年6月開出全國首張?zhí)幏降浇裉?，艾米邁托賽注射液的藥品供應(yīng)鏈已極具規(guī)模，實(shí)現(xiàn)了全國范圍的廣泛覆蓋——在淘寶搜索“艾米邁托賽”進(jìn)入專題頁面，可以看到已有北京、上海、山東、江蘇、河南、山西、陜西、湖北、廣東等20個(gè)省份開通了預(yù)約服務(wù)，藥品的配送范圍覆蓋全國超半數(shù)省份。
“目前，全國有超過20個(gè)移植中心臨床開始應(yīng)用艾米邁托賽注射液，受益的患者已經(jīng)超過百人?！卑⒗锝】迪嚓P(guān)業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人表示。
療效扎根，前景廣闊
作為國內(nèi)首款、也是唯一一款獲批的干細(xì)胞藥品，艾米邁托賽的療效已經(jīng)在真實(shí)臨床世界獲得驗(yàn)證。但這只是一個(gè)開始，據(jù)了解，艾米邁托賽正在開展更多適應(yīng)癥的臨床研究，包括血管衰老、急性腎損傷、糖尿病腎病等。
事實(shí)上，進(jìn)入21世紀(jì)后，干細(xì)胞治療就一直是生物制藥領(lǐng)域的熱門賽道。據(jù)調(diào)研機(jī)構(gòu)Precedence Research 的分析報(bào)告，2023年全球干細(xì)胞市場規(guī)模為150億美元，預(yù)計(jì)到2034 年這一數(shù)字將增加至近500億美元。
相比于歐美國家的先發(fā)優(yōu)勢，中國的干細(xì)胞治療還處于從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的初級階段。今年年初艾米邁托賽的獲批上市打響了中國干細(xì)胞藥品研發(fā)的第一槍——據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，當(dāng)前中國至少有5款干細(xì)胞藥品已經(jīng)進(jìn)入臨床三期，涉及膝骨關(guān)節(jié)炎、慢性移植物抗宿主病、克羅恩病引起的肛瘺等。此外，還有44款干細(xì)胞藥物獲得IND批準(zhǔn)正等待啟動(dòng)。因此，2025年也被業(yè)內(nèi)稱為中國干細(xì)胞元年。
目前，艾米邁托賽的臨床應(yīng)用開展3個(gè)月，藥品供應(yīng)鏈已實(shí)現(xiàn)全國范圍廣泛覆蓋，走進(jìn)超20個(gè)植中心開啟臨床應(yīng)用，惠及患者上百人。而美國同時(shí)期獲批的同類藥品Ryoncil，實(shí)際臨床應(yīng)用只有9例患者。
“美國上市的同類產(chǎn)品19萬美金一袋，中國自研的產(chǎn)品大約是兩萬元人民幣一袋，可以顯著降低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)?！北本┐髮W(xué)人民醫(yī)學(xué)血液科主任醫(yī)師莫曉冬接受央視采訪時(shí)這樣說道。
為新特藥鋪路搭橋
越是高精尖的新特藥，往往會因?yàn)榈皖l高價(jià)、市場宣教不夠，患者缺乏認(rèn)知等原因，受困于最后一公里的落地。
鉑生生物顯然深諳此道。為了能夠讓藥品以最快速度和最優(yōu)價(jià)格惠及患者，鉑生生物并沒有遵循傳統(tǒng)的以線下藥店為核心網(wǎng)絡(luò)的經(jīng)銷模式，而是選擇了和新特藥首發(fā)平臺——阿里健康達(dá)成戰(zhàn)略合作，由后者全權(quán)負(fù)責(zé)藥品在國內(nèi)的全渠道獨(dú)家經(jīng)銷。
回溯過去3個(gè)月，為了讓創(chuàng)新藥更快惠及適用患者，雙方團(tuán)隊(duì)夜以繼日，舉措頻出。
首先，阿里健康通過淘寶端入口聚合精準(zhǔn)流量形成常態(tài)化專欄，為這款潛在患者數(shù)量少，但地域分布廣泛的臨床急需藥品奠定了市場教育基礎(chǔ)。同時(shí)，由客服承接患者在線咨詢并完成預(yù)約，在通過積累多年的醫(yī)療供應(yīng)鏈布局完成配送。在線上重構(gòu)了一條全新的藥品流通路徑。據(jù)估算，阿里健康的這一模式為藥企大幅降低運(yùn)營及渠道成本。
其次，對于艾米邁托賽這樣的干細(xì)胞活體生物制劑來說，運(yùn)輸、儲存和真?zhèn)悟?yàn)證的要求要遠(yuǎn)高于傳統(tǒng)藥品。為了滿足艾米邁托塞注射液的安全性和有效性，阿里健康充分調(diào)用了其在冷鏈運(yùn)輸和藥品追溯上的能力。
一方面，阿里健康通過自建的冷鏈供應(yīng)體系，確保了干細(xì)胞藥品全程在液氮環(huán)境下進(jìn)行轉(zhuǎn)運(yùn)，解決了配送難題。而其賴以起家的“碼上放心”平臺則從生產(chǎn)、運(yùn)輸和終端注射的全鏈路溫濕度對藥品進(jìn)行監(jiān)控和存證，確保了細(xì)胞活性和安全性。
最后，是如何解決患者對“新特藥”的用藥負(fù)擔(dān)。阿里健康攜手眾安保險(xiǎn)，不僅將艾米邁托賽注射液納入了旗下尊享e生、眾民保系列產(chǎn)品的賠付范圍；還推出了針對艾米邁托賽注射液的用藥保障——患者可享最高5萬元的核心保障權(quán)益；大幅提升了該創(chuàng)新藥的可負(fù)擔(dān)性。
而如果我們從更廣義的視角來看，阿里健康和鉑生生物的戰(zhàn)略合作，確是樹立了一個(gè)干細(xì)胞藥品的商業(yè)化樣本——一家專注于創(chuàng)新和研發(fā)的藥企，一個(gè)擅長新特藥首發(fā)的醫(yī)藥電商平臺，雙方通過戰(zhàn)略合作突破了干細(xì)胞藥品流通中的關(guān)鍵瓶頸，縮短了商業(yè)化的周期，短時(shí)間內(nèi)不僅跑通了從開具處方到線上預(yù)約，再到冷鏈配送，最后掃碼驗(yàn)真線下注射的業(yè)務(wù)流；還完成了藥品供應(yīng)鏈全國范圍廣泛覆蓋；最終讓患者更早地用上藥，用得起藥。
這對于那些躍躍欲試的藥企和翹首以盼的患者來說，又何嘗不是一種鼓舞？
