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圖說 / 中國細(xì)胞與基因治療大會(huì)（CSGCT）近日成功舉行
出品 | 搜狐健康
作者 | 劉家碧
編輯 | 袁月
中國細(xì)胞與基因治療大會(huì)（CSGCT）（以下簡(jiǎn)稱，大會(huì)）近日在北京海淀區(qū)中關(guān)村展示交易中心舉行。大會(huì)以“立足監(jiān)管、匯聚智慧、鏈接全球、共創(chuàng)未來”為核心理念，設(shè)立1場(chǎng)主論壇、15場(chǎng)分論壇及2場(chǎng)項(xiàng)目路演，吸引包括10余位國際CGT領(lǐng)軍人物的科學(xué)家、臨床醫(yī)生、企業(yè)家、投資者等2000余位各界人士參會(huì)。
目前，細(xì)胞與基因治療（CGT）已成為與小分子、抗體和蛋白治療并駕齊驅(qū)的重要治療方式。大會(huì)介紹，全球已有約2000個(gè)細(xì)胞與基因治療臨床實(shí)驗(yàn)，其中中國占據(jù)了超過50%的份額，在細(xì)胞治療領(lǐng)域更是占全球60%以上。大會(huì)上多項(xiàng)行業(yè)重要發(fā)布與儀式的成功舉辦，充分體現(xiàn)了中國在CGT領(lǐng)域的快速發(fā)展。
大會(huì)上，中國細(xì)胞與基因治療聯(lián)盟（CSGCT Board）正式成立，將從政策支持、學(xué)術(shù)研究、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)業(yè)落地、國際合作、人才培養(yǎng)、公共教育等多方面進(jìn)行綜合規(guī)劃，致力于解決當(dāng)前CGT行業(yè)面臨的普遍問題，加快中國CGT產(chǎn)品融入全球消費(fèi)市場(chǎng)，推動(dòng)中國基因與細(xì)胞治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展達(dá)到全球先進(jìn)水平。《中國細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展及監(jiān)管政策解讀藍(lán)皮書》在大會(huì)上首次發(fā)布，為產(chǎn)業(yè)與監(jiān)管對(duì)話提供權(quán)威參考。
大會(huì)主論壇以“全球市場(chǎng) 中國力量”為主題，邀請(qǐng)國內(nèi)外權(quán)威專家進(jìn)行分享，回顧基因治療的歷史，解讀前沿技術(shù)進(jìn)展，探討基因治療的更多可能。腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療領(lǐng)域的奠基人之一Richard Jude Samulski教授通過線上方式發(fā)表了題為《基因治療：革命的進(jìn)化之路》的主旨演講。斯坦福大學(xué)人類基因治療部門負(fù)責(zé)人、兒科和遺傳學(xué)教授Mark A. Kay分享了關(guān)于AAV轉(zhuǎn)導(dǎo)機(jī)制及其在個(gè)體間差異的研究成果。Arbor Biotechnologies聯(lián)合創(chuàng)始人Winston X. Yan分享了基因編輯最前沿進(jìn)展。主論壇還舉行了“中國CGT的生態(tài)實(shí)踐與全球競(jìng)爭(zhēng)力構(gòu)建”圓桌討論，來自醫(yī)、政、企等多領(lǐng)域的嘉賓展開深度對(duì)話，共謀中國CGT全球發(fā)展新策略。
分論壇上，不同專題的參會(huì)人員在多維度、多層次的分享與交鋒中，全面展示了基因治療、細(xì)胞藥物、小核酸和外泌體等先進(jìn)療法的最新動(dòng)態(tài)與發(fā)展趨勢(shì)。其中，體內(nèi)CAR-T（In Vivo CAR-T）技術(shù)因其無需體外改造、治療便捷等特點(diǎn)備受關(guān)注?！跋乱淮庖呒?xì)胞療法浪潮—In Vivo CAR-T”分論壇上，從體內(nèi)CAR-T的技術(shù)升級(jí)路徑到中國的應(yīng)用情況，多位專家分析了行業(yè)的現(xiàn)狀與未來。
在體內(nèi)CAR-T技術(shù)領(lǐng)域，遞送系統(tǒng)的選擇成為首要問題。目前主要的技術(shù)路線包括LNP遞送、病毒遞送和物理遞送等方式。Capstan Therapeutics技術(shù)聯(lián)合創(chuàng)始人Hamideh Parhiz教授在CSGCT大會(huì)上表示，當(dāng)審視所有這些平臺(tái)技術(shù)時(shí)，效率始終是關(guān)注重點(diǎn)。所有技術(shù)的轉(zhuǎn)化潛力都取決于其效率，并且盡可能嘗試將新技術(shù)與現(xiàn)有成果對(duì)比，判斷其是否更高效，或是否具備兼容性。昆翎醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席戰(zhàn)略官、譜新生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼聯(lián)席董事長(zhǎng)張丹從產(chǎn)業(yè)化角度補(bǔ)充道：“不同的技術(shù)可能會(huì)更適合不同的適應(yīng)癥，無論是慢性病、惡性腫瘤還是抗衰老領(lǐng)域，可能都會(huì)有各自的最佳匹配方案?！?
從全球視野來看，中國企業(yè)在體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域的布局雖然起步較晚，但憑借在基因治療和細(xì)胞治療領(lǐng)域積累的經(jīng)驗(yàn)，以及快速迭代的技術(shù)能力，有望在該領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)“彎道超車”。張丹在演講中表示，中國在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域已具備全球競(jìng)爭(zhēng)力，尤其中國研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)正逐漸被國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可。這一信息表明，中國企業(yè)在體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域的布局已經(jīng)進(jìn)入實(shí)質(zhì)性階段。
多位與會(huì)專家認(rèn)為，體內(nèi)CAR-T代表細(xì)胞治療的未來方向，但仍處于早期階段。2025年將是數(shù)據(jù)讀出的關(guān)鍵年份，不同技術(shù)路徑將逐步分化。中國企業(yè)應(yīng)發(fā)揮臨床效率優(yōu)勢(shì)，同時(shí)加強(qiáng)源頭創(chuàng)新與國際合作，爭(zhēng)取在全球市場(chǎng)中占據(jù)主導(dǎo)地位。
最后，大會(huì)還討論了CGT的產(chǎn)業(yè)化與商業(yè)化應(yīng)用。多位行業(yè)代表指出，細(xì)胞基因治療等生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)有自身特殊性，行業(yè)門檻較高。商業(yè)化生產(chǎn)能力是CGT產(chǎn)品成功上市的核心保障，必須筑牢工藝與生產(chǎn)體系，為CGT產(chǎn)品的規(guī)?；c標(biāo)準(zhǔn)化奠定基礎(chǔ)。與會(huì)嘉賓達(dá)成共識(shí)，中國CGT產(chǎn)業(yè)正在經(jīng)歷從科學(xué)創(chuàng)新向產(chǎn)業(yè)成熟的關(guān)鍵轉(zhuǎn)型，唯有通過“產(chǎn)學(xué)研醫(yī)資政”全生態(tài)的緊密協(xié)同，才能突破瓶頸，讓更多創(chuàng)新療法真正惠及全球患者。
