2025年9月11日，上海摯盟醫(yī)藥科技有限公司（Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc., 以下簡(jiǎn)稱“摯盟醫(yī)藥”）宣布：公司自主研發(fā)的新一代KCNQ2/3鉀離子通道開(kāi)放劑CB03-154繼今年7月獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）針對(duì)漸凍癥臨床2/3期研究的批準(zhǔn)后，又于近日獲得CDE的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，即將在中國(guó)開(kāi)展針對(duì)難治性癲癇的2期臨床試驗(yàn)。
該臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的多國(guó)家、多中心研究，旨在評(píng)價(jià) CB03-154 作為添加治療在18-70 歲局灶性癲癇成人患者中的臨床療效、安全性和耐受性。
癲癇是一種常見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，其特征是癲癇發(fā)作或陣發(fā)的異常行為、感覺(jué)，有時(shí)甚至喪失意識(shí)，全球約有9000萬(wàn)癲癇患者，中國(guó)約有900萬(wàn)人。現(xiàn)有的治療方法遠(yuǎn)未滿足癲癇患者的臨床需求，近30%的癲癇患者為單藥無(wú)法控制的難治性癲癇。該疾病的發(fā)病機(jī)制與離子通道、突觸間傳遞和連接的改變有關(guān)，造成這些改變的主要原因是神經(jīng)元的興奮與抑制失衡。離子通道作為神經(jīng)元興奮性與活動(dòng)的結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)，其功能失調(diào)與癲癇的發(fā)展密切相關(guān)。其中，鉀離子（K+）通道是分布最廣、種類最多的一類離子通道，主要參與調(diào)節(jié)神經(jīng)元的興奮性及動(dòng)作電位發(fā)放的頻率和振幅。
CB03-154是摯盟醫(yī)藥研發(fā)的新一代KCNQ2/3鉀離子通道開(kāi)放劑，具有良好的化學(xué)和代謝穩(wěn)定性、體外和體內(nèi)抗癲癇活性和藥效、藥代性質(zhì)及安全性，同時(shí)也具有更為特異的離子通道選擇性，有望克服第一代藥物存在的安全性問(wèn)題。目前，CB03-154 針對(duì)癲癇的臨床研究也同步在澳大利亞開(kāi)展。
研究表明，KCNQ2/3鉀離子通道開(kāi)放劑不僅可用于癲癇，也有望對(duì)重度抑郁（MDD）、“漸凍癥”（ALS）及神經(jīng)性疼痛等疾病有效。此前，CB03-154片也已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格(Orphan Drug Designation, ODD)，開(kāi)發(fā)用于ALS患者的治療。
摯盟醫(yī)藥首席執(zhí)行官（CEO）陳煥明博士表示：“摯盟自成立以來(lái)，一直專注于肝病及中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的研究，從靶點(diǎn)探索到分子優(yōu)化，從藥學(xué)研究到臨床前及臨床評(píng)價(jià)，我們始終以科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度推進(jìn)項(xiàng)目，最終持續(xù)獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。感謝團(tuán)隊(duì)的努力，感謝所有投資人、研究機(jī)構(gòu)的支持。我們一定在未被滿足的臨床領(lǐng)域深耕不輟，全力推進(jìn)臨床試驗(yàn)，為患者提供更安全、更有效的治療選擇?！?/p>
作為一家臨床研發(fā)階段的醫(yī)藥科技公司，摯盟醫(yī)藥一直專注于抗病毒及中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的原創(chuàng)型藥物研發(fā)。目前，公司已建立了豐富的在研管線，涵蓋了乙型肝炎病毒復(fù)制的多個(gè)環(huán)節(jié)以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病的多個(gè)適應(yīng)癥。除了在研癲癇和漸凍癥藥物CB03-154，公司用于治療乙肝的新型乙肝病毒核衣殼抑制劑ZM-H1505R也已進(jìn)入了3期關(guān)鍵性臨床研究。
摯盟醫(yī)藥創(chuàng)立于2018年，專注于原創(chuàng)小分子藥物研發(fā)。除了在慢性乙型肝炎功能性治愈領(lǐng)域的布局，摯盟醫(yī)藥還深度布局癲癇、神經(jīng)性疼痛（如癌性疼痛）、漸凍癥、抑郁癥、雙向情感障礙等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新藥研發(fā)。此前，摯盟醫(yī)藥已經(jīng)完成了多輪融資。
參考資料：
[1]摯盟醫(yī)藥新聞稿
